CENTRUM.CZ > Techzpravy.cz > 7. 8. 2025, 16:00

Choroby, které zabíjely během měsíců. Teď se objevila naděje

Sdílet

Dosud se náš boj proti stárnutí zaměřoval především na ochranu, a to prostřednictvím zdravého životního stylu a léčby, která předchází nebo zmírňuje následky onemocnění. Objevil se však nový přístup inspirovaný paradoxem Théseovy lodi, kdy se nahrazují součásti, aby se zachovala původní struktura.

Zdroj: Evgenyi_Eg / iStockphoto

Ačkoli nikdo nenavrhuje vyměnit každou naši buňku, abychom obešli smrt, nedávná studie realizovala podobnou myšlenku u myší, aby zpomalila progres dvou neurodegenerativních onemocnění.

Studie zveřejněná v časopise Nature podrobně popisuje, jak se vědci ze Stanfordovy lékařské fakulty vypořádali se dvěma vzácnými chorobami, které postihují především nervový systém: Tay-Sachsovou a Sandhoffovou chorobou. Obě nemoci jsou způsobeny mutacemi, které vyřazují z provozu lysozomy – buněčné struktury zodpovědné za rozklad odpadu. Bez správné funkce lysozomů se odpad hromadí a ohrožuje přežití buněk.

Vzácná a smrtelná onemocnění

Tay-Sachsova a Sandhoffova choroba jsou zničující. Když se neurodegenerativní příznaky objeví u dospělých, zhoršování je obvykle pomalé a postihuje především motorické funkce. U dětí jsou však příznaky závažnější, včetně rychlé ztráty zraku a psychomotorické regrese. Postižení jedinci mohou trpět epilepsií, ochrnutím a dalšími komplikacemi, které mohou mít v nejtěžších případech fatální následky během několika let. Přestože příznaky naznačují zaměření na neurony, vědci zaujali jiný přístup.

Mohlo by vás zajímat: Chodíte pomalu nebo svižně? Rozdíl může být větší, než čekáte

Podle Werniga, spolupracovníka Dr. Salima a Mary Shelbyových, „Ačkoli jsou příznaky těchto onemocnění způsobeny degenerací neuronů, hladiny lysozomálních enzymů v sousedních imunitních buňkách zvaných mikroglie jsou někdy tisíckrát vyšší než v neuronech“. To vyvolává otázku: Proč neurony odumírají, když jsou mikroglie postiženy silněji? Mikroglie plní v mozku imunitní a čisticí funkce, takže funkčnost lysozomů v těchto buňkách je klíčová. Existuje hypotéza, že obnovení funkčnosti lysozomů v mikrogliích by mohlo zlepšit příznaky a snížit úmrtnost neuronů.

Méně agresivní léčba

Obnovení funkce lysozomů u těchto onemocnění tradičně zahrnovalo transplantaci kmenových buněk, což je proces, který vyžaduje odstranění nemocných imunitních buněk pacienta pomocí chemoterapie nebo ozařování a nalezení kompatibilních dárců, aby nedošlo k jejich odmítnutí. Tento přístup je sice účinný, ale toxický a komplikovaný. Tým Stanfordské lékařské fakulty vyvinul méně agresivní metodu, která spočívá v selektivním odstranění defektních mikroglií a v lokálním ozáření mozků myší se Sandhoffovou chorobou. Poté do nich vpravili kmenové buňky schopné produkovat zdravé mikroglie a použili léky k potlačení imunitního systému a zabránění odmítnutí.

Slibné výsledky

Výsledky studie jsou povzbudivé. Osm měsíců po léčbě pocházelo více než 85 % mikroglií v mozku myší z darovaných buněk, přičemž nedošlo k migraci do zbytku těla a nebyly zjištěny žádné známky odmítnutí imunitním systémem. Zatímco neléčené myši nepřežily více než 155 dní, pět z transplantovaných myší se dožilo 250 dní experimentu. U léčených myší se navíc zlepšilo průzkumné chování, svalová síla a motorická koordinace, ačkoli ochrnutí zadních nohou přetrvávalo. Překvapivě se ukázalo, že darované mikroglie dodávaly neuronům lysozomální faktory a obnovovaly jejich schopnost rozkládat látky.

Comment
by from discussion
inscience

Tato strategie může nabídnout dostupnější terapii než předchozí, protože nevyžaduje přizpůsobené genetické inženýrství ani vhodné dárce. Snižuje také agresivitu předchozí léčby, protože každá složka nového přístupu je již schválena pro jiné klinické použití, což usnadňuje její opětovné nasazení. Vědci naznačují, že by tato léčba mohla být použitelná i u dalších neurodegenerativních onemocnění, jako je Alzheimerova a Parkinsonova choroba, ačkoli k potvrzení této možnosti je zapotřebí dalšího výzkumu.

Přestože jsou vědci optimističtí a předpokládají, že nemoci, jako je Alzheimerova a Parkinsonova choroba, mohou souviset s lysozomálními defekty nebo dysfunkcí mikroglií, není to zatím prokázáno. Hromadění škodlivých látek je zřejmé, ale není jasné, zda je příčinou nebo důsledkem neurodegenerace.